一款新药的诞生,当然要靠自身的奋斗,但也要考虑历史的进程

@冷月如霜:一款新药的诞生,当然要靠自身的奋斗,但也要考虑历史的进程。

2014年,《纽约时报》报道了这样一个故事:一名男子得了一种罕见的自身免疫疾病。他的免疫系统开始失控,而误伤的对象是……他的毛囊[允悲]

可想而知,他全身上下开始掉毛,给他本人造成了很大的困扰,据说还影响到了工作和感情生活。

忍无可忍下,他注册参加了一项临床试验。有意思的是,这试验里头的药不是为了治疗掉毛才开发的。这种药物早就获批上市,用于治疗骨髓疾病。它的原理是抑制身体里的JAK通路,从而抑制免疫系统。

虽然没有人知道它能不能也治疗掉毛,但至少从原理上听起来挺靠谱的——既然掉毛是因为免疫系统的暴走,把它抑制一下,或许会有奇效。

但这种掉毛(主要是头秃)和由于雄性激素过剩导致的脱发又不大一样。在具体用在人身上之前,没人知道这种治疗其他疾病的药会不会有效果。

试验事实证明,效果拔群……

短短几个月后,一些参加试验的志愿者就长出了浓密的头发,可说是立竿见影了。

接下来的几年,诸多研发了JAK抑制剂的公司也开始启动治疗班秃的临床试验,毕竟治疗脱发是个大生意。今天礼来公司和ncyte公司联合开发的一种治疗类风湿关节炎的药,在治疗斑秃上取得了成功,达到3期临床终点。

其他公司开发的JAK抑制剂,目前也发表了不错的效果。

所以这个故事告诉我们,只要搞清楚了疾病背后的生物学通路,老药也可以新用。

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